Детские болезни
Генная терапия поможет слепым детям
Американские ученые начали использовать генную терапию для лечения наследственной слепоты. Речь идет о редком генетическом расстройстве зрения, которое случается у одного из 80 тысяч человек, и составляет 10% от всех тяжелых расстройств зрения у детей. Генная терапия поможет слепым детямАмериканские врачи успешно приступили к лечению 12 пациентов с редким генетическим расстройством зрения. Им уже удалось улучшить зрение самых маленьких своих пациентов. Исследование отталкивается от работы, выполненной докторами из Великобритании, которые сосредоточились на врождённом амаврозе Лебера (ВАЛ), расстройстве, вызывающем постоянное падение зрения вплоть до полной слепоты к тому моменту, когда пациент достигает двадцатилетнего возраста. Это заболевание возникает, когда мутировавший ген RPE65 останавливает работу слоя клеток позади глаза. Оно поражает приблизительно одного из 80 тысяч человек. У 10% детей с серьезными проблемами со зрением – именно это расстройство. Новое исследование, проведенное в Университете Пенсильвании, США, прошло с участием пациентов в возрасте от 8 до 44 лет, каждый из которых обладал генетическим материалом, нуждающемся в коррекции. Все пациенты отреагировали на терапию положительно. У испытуемых наблюдались заметные улучшения зрения, включая стократное увеличение пупиллярного ответа на свет (сужение зрачка на свету). Самые значительные улучшения произошли у юных участников проекта. Глаза девятилетнего Кори Хааса (Corey Haas) развили уровень чувствительности к свету, соответствующий уровню здорового сверстника, а другие дети стали видеть достаточно хорошо для того, чтобы ходить без посторонней помощи. Хотя пациенты так и не обрели нормальное зрение, половина из них (6 из 12) поправились настолько, что их уже нельзя назвать слепыми с юридической точки зрения. «Улучшение зрения, отмеченное у детей, подтверждает гипотезу, что это заболевание поддается лечению до того, как начала прогрессировать дегенерация сетчатки», - считает автор исследования профессор Жан Беннетт (Jean Bennett). Генная терапия при лечении зрения уже была успешно применена командой британских ученых. Впервые такую операцию сделали в 2007 году, а год назад ее провели еще троим пациентам, состояние одного из которых значительно улучшилось. Однако чтобы максимизировать пользу генной терапии и понять, как она может быть превращена в эффективное лечение ряда дегенеративных заболеваний глаза, потребуются дополнительные исследования.
29.10.2009 Читайте также
В остром периоде вирусных диарей у 80% детей выявляется дефицит интерферонов, что указывает на недостаточность противовирусного иммунитета. Вследствие этого в исходе заболевания возможны...
23.05.2016 В условиях надвигающегося пика аллергического сезона необходимо остановиться на наиболее распространенной и актуальной в этот период патологии – аллергическом рините (АР). АР – заболевание, возникающее...
11.05.2015 Острые респираторные вирусные инфекции (ОРВИ) являются наиболее массовыми заболеваниями, на их долю приходится до 90% всей инфекционной патологии. Наибольшую эпидемическую значимость представляют вирусы...
В статье рассмотрены причины возникновения кашля у детей, обоснованы подходы к фитотерапии кашлевого синдрома...
19.02.2015
До сих пор остается много открытых вопросов по поводу атопической экземы.
Интервью с проф., доктором медицинских наук Йоханнесом Рингом (Johannes Ring), директором отделения дерматологии и аллергологии Бидерштайна Мюнхенского Университета...
10.04.2013 Достижение функционального и косметического эффектов – два краеугольных камня, на которых строится реконструктивная хирургия врожденных пороков черепа и лица. Но если функциональный эффект во многом зависит от совершенства хирургической техники, то косметический результат – заложник биологических особенностей организма пациента...
12.03.2013 В обзоре литературы представлены современные данные о результатах использования пимекролимуса (1 /о крем) — топического ингибитора кальциневрина. Показаны его высокие эффективность и безопасность при атопическом дерматите...
29.01.2013 Введение
Исходя из современных представлений о патогенезе миастении можно сказать, что это тяжелое нейромышечное заболевание, характеризующееся патологическим истощением произвольной мускулатуры [2]...
17.01.2013 Ключевые слова: летальность, дети, соматическая патология
Данные литературы относительно летальности среди детей по причине соматической патологии с разных медико-географических районов изобилуют сведениями, подтверждающими их определенное значение [2,4,5,7-11]...
Ключевые слова: летальность, дети
В литературе данные о заболеваемости и летальности среди детей в том числе и в РА [1] по причине соматической патологии весьма разнообразные, что, по-видимому, связано с разным уровнем развития здравоохранения...
18.09.2012 Ключевые слова: гидроцефалия, компьютерная томография (КТ), нейросонография, магнитно-резонансная томография (МРТ), обращаемость, ликворосодержащие полости, формы гидроцефалии
На протяжении многих десятилетий проблема диагностики и лечения гидроцефалии привлекала к себе пристальное внимание неврологов, нейрохирургов, педиатров. Впервые гидроцефалию описал Гиппократ...
11.10.2011 Ключевые слова: врожденный пилоростеноз, рвота
Врожденный пилоростеноз – генетически обусловленное заболевание, причиной которого является перерождение мышечного слоя пилорического отдела, его утолщение, что связано с нарушением иннервации...
В современном обществе проблема детского и подросткового трав-матизма имеет важное научно-практическое значение, требующее особого внимания соответствующих государственных структур и специалистов [1,2, 3,6]...
Kлючевые слова: мезиальная окклюзия, височно-нижнечелюстнoй сустав
Изучением морфологического состояния зубо-челюстной системы у пациентов с мезиальной окклюзией в различные возрастные периоды занимались многие авторы [1-14]...
Ключевые слова: ахиллопластика, конская стопа, косолапость, контрактура, детский цере-бральный паралич
Перерезка ахиллова сухожилия ахиллопластика является одной из основных компонентов операции коррекции косолапости и конской стопы у детей. Несмотря на то...
Warning: mysqli::query(): (HY000/1): Can't create/write to file '/var/tmp/MYy44VlY' (Errcode: 28 - No space left on device) in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1381
Fatal error: Uncaught Error: Call to a member function fetch_assoc() on bool in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php:1384 Stack trace: #0 /sites/med-practic.com/classes/article_class.php(102): TableManager->querySelectClassic('SELECT a.id, a....', Array) #1 /sites/med-practic.com/includes/include_footer_amen_kard_hod.php(5): Article->SelectAmenakardacvatsArticles(2) #2 /sites/med-practic.com/includes/include_bottom.php(9): require_once('/sites/med-prac...') #3 /sites/med-practic.com/bottom.php(7): require_once('/sites/med-prac...') #4 /sites/med-practic.com/article_more.php(151): require_once('/sites/med-prac...') #5 {main} thrown in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1384















Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система